科技日?qǐng)?bào)北京電 （記者劉霞）阿爾茨海默病一直被認(rèn)為不可逆轉(zhuǎn)，但美國(guó)科學(xué)家開(kāi)展的一項(xiàng)最新研究發(fā)現(xiàn)，大腦能量供應(yīng)失衡是導(dǎo)致該病惡化的重要因素。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示，通過(guò)藥物恢復(fù)能量平衡，不僅能修復(fù)受損腦組織，甚至能完全恢復(fù)晚期患病小鼠的記憶和認(rèn)知功能，從而逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程。這項(xiàng)突破性發(fā)現(xiàn)為治愈阿爾茨海默病帶來(lái)了可能，相關(guān)成果發(fā)表于新一期《細(xì)胞醫(yī)學(xué)報(bào)告》雜志。
過(guò)去一個(gè)多世紀(jì)，針對(duì)阿爾茨海默病的研究大多聚焦于預(yù)防或延緩病程，極少嘗試逆轉(zhuǎn)已造成的損傷。盡管投入巨大，全球尚未有任何藥物以認(rèn)知功能恢復(fù)為臨床試驗(yàn)?zāi)繕?biāo)。
為改變這一局面，美國(guó)凱斯西儲(chǔ)大學(xué)與克利夫蘭醫(yī)學(xué)中心研究團(tuán)隊(duì)利用小鼠模型和人類患者腦組織發(fā)現(xiàn)，患者大腦難以維持一種關(guān)鍵細(xì)胞能量分子NAD+的正常水平，這直接推動(dòng)了阿爾茨海默病的發(fā)展。
團(tuán)隊(duì)使用名為P7C3-A20的藥物，恢復(fù)了NAD+平衡，結(jié)果令人振奮：在疾病晚期階段修復(fù)能量平衡后，小鼠大腦因基因突變引起的病理?yè)p傷竟得以修復(fù)。兩種模型小鼠均表現(xiàn)出認(rèn)知功能的全面恢復(fù)，血液檢測(cè)也顯示，與阿爾茨海默病相關(guān)的生物標(biāo)志物磷酸化tau217回歸正常水平。這些證據(jù)強(qiáng)有力地表明，疾病進(jìn)程能被逆轉(zhuǎn)。
團(tuán)隊(duì)強(qiáng)調(diào)，該療法不同于市面上常見(jiàn)的NAD+補(bǔ)充劑。后者可能使體內(nèi)NAD+水平異常升高，反而增加癌癥風(fēng)險(xiǎn)；而P7C3-A20是一種精準(zhǔn)調(diào)控藥物，能幫助細(xì)胞在壓力下維持NAD+平衡，避免其水平失控。
這一發(fā)現(xiàn)不僅為阿爾茨海默病的治療開(kāi)辟了新方向——從“延緩衰退”轉(zhuǎn)向“功能恢復(fù)”，也為后續(xù)人體試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。
下一步，團(tuán)隊(duì)計(jì)劃深入探索大腦能量平衡中的關(guān)鍵機(jī)制，驗(yàn)證該療法是否適用于其他與年齡相關(guān)的神經(jīng)退行性疾病，并推動(dòng)開(kāi)展嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床試驗(yàn)，以確認(rèn)其在人類患者中的療效。
（責(zé)任編輯：蔡文斌）
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